흡입형 mRNA가 의료계의 새로운 혁신을 이끌고 있다. 주사 없이도 효과적인 치료가 가능한 시대
기술적 혁신
지질 나노입자(LNP) 기술을 활용한 새로운 흡입형 mRNA 전달 시스템이 개발되었다. 이 시스템은 분무 과정에서도 안정성을 유지하며, 폐 조직에 효과적으로 전달될 수 있다.
주요 장점
흡입형 mRNA 치료제는 여러 이점을 제공한다:
- 비침습적이고 통증 없는 투여 방법
4
- 폐 질환에 대한 직접적인 치료 가능
3
- 점막 면역 반응 유도
1
적용 분야
이 기술은 다양한 질환 치료에 활용될 수 있다:
- 낭포성 섬유증
7
- 폐암
1
- COVID-19 백신
4
- 유전자 대체 요법
4
임상적 진전
MRT5005와 같은 흡입형 mRNA 치료제는 이미 임상시험에서 긍정적인 결과를 보여주고 있다. 낮은 용량에서도 안전성이 확인되었으며, 폐 기능 개선 효과가 관찰되었다.
향후 전망
'LOOP' 플랫폼과 같은 혁신적인 기술 개발로 인해 흡입형 mRNA 치료제의 실용화가 가속화될 것으로 전망된다. 이는 의료 분야에 획기적인 변화를 가져올 것으로 기대된다.
더 이상 주사 바늘은 필요 없다: 흡입형 mRNA가 의학을 혁신한다.
획기적인 연구에서는 분무 중에도 유지되는 나노입자를 사용한 안정적인 흡입형 mRNA 치료법을 소개했으며, 주사 없이 폐 질환을 치료할 수 있는 상당한 잠재력이 있는 것으로 나타났다.
많은 사람들이 치료나 백신 접종을 싫어하기 때문에 과학자들은 메신저 RNA(mRNA)로 만든 것과 같이 흡입할 수 있는 약물을 개발하는 방법을 모색하고 있다. 미국 화학회 저널에 발표된 새로운 연구는 흡입 가능한 mRNA 치료법을 만드는 데 있어 중요한 진전을 강조한다. 연구자들은 mRNA를 분무할 수 있도록 안정된 형태로 유지하고 생쥐의 폐에 에어로졸 물방울로 효과적으로 전달할 수 있는 고급 지질-중합체 나노입자를 설명한다.
mRNA 전달의 과제
mRNA 약물은 폐에 영향을 미치는 질병을 포함하여 다양한 질병을 치료하거나 예방하는 데 도움이 될 수 있는 단백질을 인코딩하여 작동한다. 그러나 이러한 단백질은 취약하여 세포 자체에 침투할 수 없다. mRNA를 보호하고 폐 세포에 전달하기 위해 과학자들은 지질 나노입자를 사용한다. 지질 나노입자는 "가방"처럼 작용하여 mRNA를 안전하게 표적까지 운반하는 작은 지방 구형체이다.
그러나 이러한 지질 나노입자의 초기 버전은 분무 시 뭉치거나 크기가 커지는 경향이 있어 흡입 치료에 적합하지 않았다. 이 문제를 해결하기 위한 이전 노력에는 폴리에틸렌 글리콜과 같은 폴리머를 지질 입자에 추가하는 것이 포함되었다. 그러나 이 접근 방식은 효과적인 분무 전달에 충분한 안정성을 제공하지 못했다.
쌍이온성 폴리머를 사용한 혁신적인 솔루션
이제 다니엘 앤더슨, 앨런 지앙, 수실 라스월 및 동료들은 쌍이온성 폴리머라고 하는 양전하와 음전하 성분의 반복 단위가 있는 다른 유형의 폴리머가 분무(액체를 안개로 변환)를 견딜 수 있는 mRNA 함유 지질 나노입자를 생성할 수 있다는 가설을 세웠다.
연구자들은 인지질, 콜레스테롤, 이온화 가능한 지질, 다양한 길이의 쌍이온성 폴리머에 부착된 서로 다른 길이의 지질의 네 가지 성분으로 다양한 지질 나노입자를 합성했다. 초기 테스트 결과, 생성된 지질 나노입자 중 다수가 mRNA를 효율적으로 보유했으며 분무 중이나 분무 후에 크기가 변하지 않았다.
동물 실험에서의 효과적인 mRNA 전달
그런 다음 동물 실험에서 연구자들은 양쪽 이온성 폴리머가 포함된 지질 나노입자의 저콜레스테롤 버전이 에어로졸 전달에 최적의 제형이라고 결정했다. 발광 단백질을 인코딩하는 mRNA를 운반할 때, 이 나노입자는 동물의 폐 내에서 가장 높은 발광을 생성하고 조직에서 균일한 단백질 발현을 생성하여 흡입 mRNA를 전달하는 능력이 가장 우수하다는 것을 보여주었다.
2주 동안 최적의 나노입자를 공기 중으로 3회 투여한 쥐는 폐에 측정 가능한 염증을 경험하지 않고도 일관된 발광 단백질 생산을 유지했다. 이 전달 방법은 기도를 덮고 있는 두꺼운 점액층이 있는 쥐에서도 효과가 있었는데, 이는 낭포성 섬유증이 있는 사람의 폐를 모델로 한 것이다.
연구자들은 이 결과를 종합해 볼 때 지질 나노입자의 양쪽성 폴리머를 사용하여 mRNA를 공기 중으로 성공적으로 전달했다는 것을 보여준다고 말한다. 다음 단계로, 그들은 더 큰 동물에서 테스트를 수행할 계획이다.
